Nadir ve ultra nadir genetik hastalıklara yönelik yeni tedavilerin geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanan bir şirket olan biyofarmasötik Ultragenyx Pharmaceutical Inc, bugün Evkeeza*’nın (evinacumab) İtalya’da piyasaya sürüldüğünü duyurdu. Haziran 2021’de Avrupa Komisyonu tarafından onaylanan ilaç, yetişkinlerin ve 12 yaşın üzerindeki ergenlerin tedavisinde düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterolün (LDL-C) azaltılmasına yönelik diyet ve diğer tedavilere yardımcı olarak İtalya’da artık geri ödeniyor. İtalyan İlaç Ajansı (Aifa) İzleme Kayıtları tarafından öngörülen koşullara sahip, homozigot ailesel hiperkolesterolemi (HoFH) hastası olan yaşta.
Her 4 haftada bir 60 dakikalık intravenöz infüzyon yoluyla uygulanan ilaç, HoFH için türünün ilk tedavisidir ve anjiyopoietin benzeri protein 3’ü (Angptl3) inhibe eden ilk onaylanmış ve pazarlanan monoklonal antikordur. Bu protein, kolesterol seviyelerinin kontrol edilmesinde rol oynar ve etkisini bloke ederek kan kolesterolünü azaltır. “Ultragenyx’in İtalya, İspanya ve Portekiz’den sorumlu başkan yardımcısı ve genel müdürü José Luis Moreno, “Homozigot ailesel hiperkolesteroleminin tedavisi için İtalya’daki Evkeeza’ya geri ödeme yapıldığını duyurmaktan gurur duyuyoruz” diyor ve HoFH hastalarından oluşan inanılmaz topluluğa minnettarız. ve bu tedaviyi mümkün kılmamıza yardımcı olan ülke çapındaki sağlık çalışanlarına teşekkür ediyoruz. Hasta dernekleri, bilim camiası ve kamu yönetimiyle birlikte çalışmaya devam etmeyi ve bunun potansiyel olarak hastaların hayatlarını değiştirebilmesini sağlamayı sabırsızlıkla beklediğimizi ekliyor. Bu ciddi hastalıkla yaşayan insanlar.”
Homozigot ailesel hiperkolesterolemi, genellikle her iki ebeveyn tarafından da aktarılan kalıtsal hiperkolesteroleminin en şiddetli şeklidir ve dünya çapında tahminen 300.000 kişiden birini etkilemektedir. HoFH’li kişilerde doğumdan itibaren son derece yüksek düzeyde LDL kolesterol (kötü kolesterol) bulunur. Bu durum genç yaşta kalp krizine, kalp kapak hastalığına veya başka sorunlara yol açabilir. İlaç, HoFH tedavisine yönelik olarak Amerika Birleşik Devletleri’nde pazarlamayı sürdüren Regeneron Pharmaceuticals tarafından keşfedildi ve geliştirildi. Ultragenyx, Amerika Birleşik Devletleri dışındaki ülkelerde HoFH tedavisine yönelik Evkeeza’nın* pazarlanmasından sorumludur. Son zamanlarda – notun sonucuna göre – Avrupa İlaç Ajansı’na (EMA) endikasyonun 5 yaş ve üzeri hastaları kapsayacak şekilde genişletilmesi için bir başvuru yapıldı.
Her 4 haftada bir 60 dakikalık intravenöz infüzyon yoluyla uygulanan ilaç, HoFH için türünün ilk tedavisidir ve anjiyopoietin benzeri protein 3’ü (Angptl3) inhibe eden ilk onaylanmış ve pazarlanan monoklonal antikordur. Bu protein, kolesterol seviyelerinin kontrol edilmesinde rol oynar ve etkisini bloke ederek kan kolesterolünü azaltır. “Ultragenyx’in İtalya, İspanya ve Portekiz’den sorumlu başkan yardımcısı ve genel müdürü José Luis Moreno, “Homozigot ailesel hiperkolesteroleminin tedavisi için İtalya’daki Evkeeza’ya geri ödeme yapıldığını duyurmaktan gurur duyuyoruz” diyor ve HoFH hastalarından oluşan inanılmaz topluluğa minnettarız. ve bu tedaviyi mümkün kılmamıza yardımcı olan ülke çapındaki sağlık çalışanlarına teşekkür ediyoruz. Hasta dernekleri, bilim camiası ve kamu yönetimiyle birlikte çalışmaya devam etmeyi ve bunun potansiyel olarak hastaların hayatlarını değiştirebilmesini sağlamayı sabırsızlıkla beklediğimizi ekliyor. Bu ciddi hastalıkla yaşayan insanlar.”
Homozigot ailesel hiperkolesterolemi, genellikle her iki ebeveyn tarafından da aktarılan kalıtsal hiperkolesteroleminin en şiddetli şeklidir ve dünya çapında tahminen 300.000 kişiden birini etkilemektedir. HoFH’li kişilerde doğumdan itibaren son derece yüksek düzeyde LDL kolesterol (kötü kolesterol) bulunur. Bu durum genç yaşta kalp krizine, kalp kapak hastalığına veya başka sorunlara yol açabilir. İlaç, HoFH tedavisine yönelik olarak Amerika Birleşik Devletleri’nde pazarlamayı sürdüren Regeneron Pharmaceuticals tarafından keşfedildi ve geliştirildi. Ultragenyx, Amerika Birleşik Devletleri dışındaki ülkelerde HoFH tedavisine yönelik Evkeeza’nın* pazarlanmasından sorumludur. Son zamanlarda – notun sonucuna göre – Avrupa İlaç Ajansı’na (EMA) endikasyonun 5 yaş ve üzeri hastaları kapsayacak şekilde genişletilmesi için bir başvuru yapıldı.