“Klinisyenlerin ve hasta derneklerinin desteğiyle, hastalığın doğal seyrini değiştirebilen bu çözümleri” atipik hemolitik üremik sendromlu (HÜS) “hastalara” sunabilmiş olmaktan gurur duyuyoruz. Burada durmuyoruz. Amacımız, tedavinin ötesine geçerek doğrudan veya dolaylı olarak etkilenen insanlara yardım ederek günlük yaşamlarını iyileştirmek ve teşhis sürecini hızlandırmak için destek alabilmelerine yardımcı olmaktır.” Anna Chiara Rossi, Başkan Yardımcısı ve İtalya Genel Müdürü DI Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar , bu sabah Milano’da düzenlenen basın toplantısında ravulizumab’ın bu nadir hastalığı olan hastalara geri ödeme yaptığı haberi üzerine yaptığı konuşmada.
“Zamanında teşhis için gerekli araçlara sahip olmayan merkezlerin bunu yapabilmesi için kararlıyız, testleri biz sağlıyoruz” diye devam ediyor Rossi. deneyimli merkezler, ancak hastayı zamanında yakalayabilen ve teşhisin çok geç gelmesini, hastanın diyalize girmesi veya nakil olması gerekmesini önleyebilen”. Rossi, bu alanda araştırma yapmanın “büyük bir iş riski üstlenmek anlamına geldiğini” vurguluyor. 31 yıldır – yöneticiyi yansıtıyor – misyonumuz, fark yaratabilecek ilaçlar geliştirmeye ve hastaların kullanımına sunmaya odaklandı. Bunlar, bunlar gibi son derece sakatlayıcı ve ölümcül nadir patolojiler için tedavi seçeneği olmayan tedavilerdir. ve birçok şirketin yüksek risk nedeniyle yatırım yapmadığı”.
İtalya bu molekülün gelişimine katkıda bulunmuştur. “İki merkez katıldı ve yalnızca 1 hasta kaydedildi – Rossi, bu tür araştırmaların karmaşıklığını gösteriyor. Şirket olarak geliştirilmekte olan 32 çalışmamız var, yaklaşık yüz merkezi dahil ediyoruz ve merkez başına bir hasta olmak üzere 120 hasta kaydedildi. Bu, bir şirketin bu sektörde yüzleşmesi gereken taahhüdüne tanıklık ediyor”. “Yenilikçi ve etkili bir ilacı kullanıma sunmanın ötesinde – diyor Alexion başkanı – teşhisten günlük yaşama kadar hastanın kalitesini ve yaşamını iyileştiren çözümler bulmak istiyoruz. Bu yeni ilacın lansmanı bir örnektir.”
“Biz – devam ediyor – 2011’de ABD’de ve EMA’da bu patolojinin tedavisi için ilk ilacı kullanıma sunduk ve bu ilacın 2 haftada bir uygulanması gerekiyordu. Kesinlikle ömür boyu büyük bir fark var, ancak şirket yok Rossi, durdurulduğunu yineliyor ve tamamlayıcı zincirin 5C faktörünü güvenli, eksiksiz, etkili ve uzun süreli bir şekilde engelleyen kinetikli bir molekülün geliştirilmesi üzerinde çalıştı. yılda 20’den fazla hastane yerine. Bu da normal bir hayat sürmek, seyahat etmek, tatile gitmek demek” dedi.
Nadir patolojiler çok az kişiyi etkiler ve “Ulusal Sağlık Hizmetinden daha az kaynak alır” – yöneticinin altını çiziyor – Bizimki gibi bir şirketin görevi psikolojik düzeyde de destek sağlamaktır. Kovid sırasında kırılgan hastalardan bahsetmişken – Rossi’yi hatırlıyor – hastaların enfeksiyona yakalanma riskiyle 2 haftada bir hastaneye gitmesi sorunu vardı. Desteklediğimiz ve desteklemeye devam ettiğimiz projelerden biri de masrafı karşılayamayanların dahi hastaneye ulaşımını sağlayan Arco projesidir. Her zaman klinisyenin katılımıyla – diye açıklıyor – terapiyi hastanın evinde yürütebilmeye çalışıyoruz. Her 8 haftada bir dozlama ile daha kolay olacaktır. Bu bağlamda, ilgilenen klinisyenlerden, hastalardan ve bakıcılardan gelen diğer talepleri topladık.”
Rossi, bu girişimlere ek olarak, “hastayı takip eden klinisyenle entegre psikolojik destek sunuyoruz – kendimizi değiştirmek istemiyoruz, ancak onlarla anlaşarak, aksi takdirde hastanın sağlamak zorunda kalacağı hizmetleri sunuyoruz. Nadir hastalıklar dünyasında, hastalık vakalarının daha yüksek olması nedeniyle önemli bir rol oynayan ve aynı zamanda ailede etkilenenlere bakan kişinin kadın olması nedeniyle önemli bir rol oynayan kadınlara odaklanan ‘Nadiren Kadınlar’ projesini de ileriye taşıdı. Önemli yönleri belirlemeye, onları karakterize etmeye çalışıyoruz – onları siyasi dünyaya sunmak ve durumdaki değişiklikleri harekete geçirmek için” sonucuna varıyor.
“Zamanında teşhis için gerekli araçlara sahip olmayan merkezlerin bunu yapabilmesi için kararlıyız, testleri biz sağlıyoruz” diye devam ediyor Rossi. deneyimli merkezler, ancak hastayı zamanında yakalayabilen ve teşhisin çok geç gelmesini, hastanın diyalize girmesi veya nakil olması gerekmesini önleyebilen”. Rossi, bu alanda araştırma yapmanın “büyük bir iş riski üstlenmek anlamına geldiğini” vurguluyor. 31 yıldır – yöneticiyi yansıtıyor – misyonumuz, fark yaratabilecek ilaçlar geliştirmeye ve hastaların kullanımına sunmaya odaklandı. Bunlar, bunlar gibi son derece sakatlayıcı ve ölümcül nadir patolojiler için tedavi seçeneği olmayan tedavilerdir. ve birçok şirketin yüksek risk nedeniyle yatırım yapmadığı”.
İtalya bu molekülün gelişimine katkıda bulunmuştur. “İki merkez katıldı ve yalnızca 1 hasta kaydedildi – Rossi, bu tür araştırmaların karmaşıklığını gösteriyor. Şirket olarak geliştirilmekte olan 32 çalışmamız var, yaklaşık yüz merkezi dahil ediyoruz ve merkez başına bir hasta olmak üzere 120 hasta kaydedildi. Bu, bir şirketin bu sektörde yüzleşmesi gereken taahhüdüne tanıklık ediyor”. “Yenilikçi ve etkili bir ilacı kullanıma sunmanın ötesinde – diyor Alexion başkanı – teşhisten günlük yaşama kadar hastanın kalitesini ve yaşamını iyileştiren çözümler bulmak istiyoruz. Bu yeni ilacın lansmanı bir örnektir.”
“Biz – devam ediyor – 2011’de ABD’de ve EMA’da bu patolojinin tedavisi için ilk ilacı kullanıma sunduk ve bu ilacın 2 haftada bir uygulanması gerekiyordu. Kesinlikle ömür boyu büyük bir fark var, ancak şirket yok Rossi, durdurulduğunu yineliyor ve tamamlayıcı zincirin 5C faktörünü güvenli, eksiksiz, etkili ve uzun süreli bir şekilde engelleyen kinetikli bir molekülün geliştirilmesi üzerinde çalıştı. yılda 20’den fazla hastane yerine. Bu da normal bir hayat sürmek, seyahat etmek, tatile gitmek demek” dedi.
Nadir patolojiler çok az kişiyi etkiler ve “Ulusal Sağlık Hizmetinden daha az kaynak alır” – yöneticinin altını çiziyor – Bizimki gibi bir şirketin görevi psikolojik düzeyde de destek sağlamaktır. Kovid sırasında kırılgan hastalardan bahsetmişken – Rossi’yi hatırlıyor – hastaların enfeksiyona yakalanma riskiyle 2 haftada bir hastaneye gitmesi sorunu vardı. Desteklediğimiz ve desteklemeye devam ettiğimiz projelerden biri de masrafı karşılayamayanların dahi hastaneye ulaşımını sağlayan Arco projesidir. Her zaman klinisyenin katılımıyla – diye açıklıyor – terapiyi hastanın evinde yürütebilmeye çalışıyoruz. Her 8 haftada bir dozlama ile daha kolay olacaktır. Bu bağlamda, ilgilenen klinisyenlerden, hastalardan ve bakıcılardan gelen diğer talepleri topladık.”
Rossi, bu girişimlere ek olarak, “hastayı takip eden klinisyenle entegre psikolojik destek sunuyoruz – kendimizi değiştirmek istemiyoruz, ancak onlarla anlaşarak, aksi takdirde hastanın sağlamak zorunda kalacağı hizmetleri sunuyoruz. Nadir hastalıklar dünyasında, hastalık vakalarının daha yüksek olması nedeniyle önemli bir rol oynayan ve aynı zamanda ailede etkilenenlere bakan kişinin kadın olması nedeniyle önemli bir rol oynayan kadınlara odaklanan ‘Nadiren Kadınlar’ projesini de ileriye taşıdı. Önemli yönleri belirlemeye, onları karakterize etmeye çalışıyoruz – onları siyasi dünyaya sunmak ve durumdaki değişiklikleri harekete geçirmek için” sonucuna varıyor.