“Bugün bu hastalığın tarihi için güzel bir gün çünkü kısa vadede Avrupa İlaç Ajansı EMA’nın onayını izleyeceğini umduğumuz FDA onayı sadece bürokratik bir işlem değil, aynı zamanda temel bir adımı temsil ediyor. daha fazla sayıda hastanın ilaca erişimine izin ver”. Tıp-bilim komisyonu başkanı Mario Sabatelli,İtalyan Multipl Skleroz Derneği (Aisla) ve Roma’daki Gemelli Polikliniği’ndeki NeMO Merkezi’nin yetişkin bölümünün klinik direktörü, ALS’den etkilenen yetişkinlerin tedavisi için ilk ilaç olan tofersen’in ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanması hakkında yorum yapıyor. süperoksit dismutaz 1’in (Sod1) gen mutasyonu. Hasta topluluğunun umudu – bir not okur – Aralık 2022’de ilacı üreten şirket Biogen’in başvurusunu kabul eden ve bir yanıt bekleyen EMA’nın çalışmalarının hızlandırılmasıdır.
Aisla, ileri tedaviler konusunda ne yazık ki Avrupa’nın son yıllarda zemin kaybettiğinin altını çiziyor. Olasılığın verildiği açıktır. düzenleyici süreci düzene sokma ihtiyacı ve tam da bu nedenle ileri tedavilerin geliştirilmesi şirketleri, kurumları, araştırmacıları ve son olarak hasta derneklerini giderek daha fazla içermelidir.. Büyük küresel tartışma, insanların ihtiyaçlarına her zamankinden daha acil yanıtlar getirme becerisine odaklanmalıdır.
Birçoğu Sod1 mutasyonuna sahip olduklarını bilmiyor, acil genetik test artık zorunludur
İtalya’da ALS’li kişiler için – notu hatırlıyor – bugün, geçen Ekim 2021’den beri öngörülen erken erişim programı aracılığıyla tofersen uygulama yöntemi, şefkatli kullanım aktif olmaya devam ediyor: her nörolog, Sod1 geninde mutasyona sahip ALS hastaları için talepte bulunabilir, hastalığın ilerlemesinden bağımsız olarak, araştırma ilacına erişim. İtalya’da ALS-SOD1 mutasyonuna sahip tahmini 120 kişi var. İlaca erken erişim açıldığından beri, yarısından biraz azı tedavi edildi ve bunların 30’u NeMO Klinik Merkezlerinde.
Aisla’nın ulusal başkanı Fulvia Massimelli, “Bu muhteşem haberin ışığında, bizimkilere devam edeceğiz” diyor. ALS’li tüm kişilerin genetik teste erişme ve en önemlisi kısa sürede sonuç alma olasılığını garanti etme taahhüdü. Bilim camiasının sunduğu veriler aslında bize ilacın etkili olabilmesinin temel koşulunun mümkün olduğunca erken müdahale etmek olduğunu söylüyor” dedi.
Aisla, ileri tedaviler konusunda ne yazık ki Avrupa’nın son yıllarda zemin kaybettiğinin altını çiziyor. Olasılığın verildiği açıktır. düzenleyici süreci düzene sokma ihtiyacı ve tam da bu nedenle ileri tedavilerin geliştirilmesi şirketleri, kurumları, araştırmacıları ve son olarak hasta derneklerini giderek daha fazla içermelidir.. Büyük küresel tartışma, insanların ihtiyaçlarına her zamankinden daha acil yanıtlar getirme becerisine odaklanmalıdır.
Birçoğu Sod1 mutasyonuna sahip olduklarını bilmiyor, acil genetik test artık zorunludur
İtalya’da ALS’li kişiler için – notu hatırlıyor – bugün, geçen Ekim 2021’den beri öngörülen erken erişim programı aracılığıyla tofersen uygulama yöntemi, şefkatli kullanım aktif olmaya devam ediyor: her nörolog, Sod1 geninde mutasyona sahip ALS hastaları için talepte bulunabilir, hastalığın ilerlemesinden bağımsız olarak, araştırma ilacına erişim. İtalya’da ALS-SOD1 mutasyonuna sahip tahmini 120 kişi var. İlaca erken erişim açıldığından beri, yarısından biraz azı tedavi edildi ve bunların 30’u NeMO Klinik Merkezlerinde.
Aisla’nın ulusal başkanı Fulvia Massimelli, “Bu muhteşem haberin ışığında, bizimkilere devam edeceğiz” diyor. ALS’li tüm kişilerin genetik teste erişme ve en önemlisi kısa sürede sonuç alma olasılığını garanti etme taahhüdü. Bilim camiasının sunduğu veriler aslında bize ilacın etkili olabilmesinin temel koşulunun mümkün olduğunca erken müdahale etmek olduğunu söylüyor” dedi.