İtalya'da 2 milyondan fazla, dünyada ise 300 milyona yakın, bilinen 8 bine yakın patolojiye sahip nadir hastalık hastası bulunuyor. Ancak bu hastalıkların sadece %5'inin farmakolojik tedavisi vardır. Bu durum ancak bilimsel araştırmalarla değişebilecek ve bu insanların yaşam kalitesinin iyileştirilmesine yönelik tek gerçek umudu temsil ediyor. Ancak İtalya'da sektöre yapılan yatırımlar yetersiz ve koordinasyonu zayıf. lansmanı ile
iletişim kampanyası 'Hayal ettiğinizden çok daha fazlası', Uniamo – İtalya Nadir Hastalıklar Federasyonu – Nadir Hastalık İtalya, Nadir Hastalıklar Günü 2025 temasına odaklanmaya karar verdi (artık yıllarda 29 Şubat'a denk gelen, aslında 'nadir' bir gün) tam da bu konuyla ilgili. Girişim, hedefleri ve faaliyetleriyle birlikte Roma'da düzenlenen bir basın toplantısında tanıtıldı.
“Bir hastalık, her 10.000 kişide 2'den az kişiyi etkiliyorsa nadir olarak tanımlanır” diye açıklıyor Uniamo Fimr'ın başkanı Annalisa Scopinaro – ancak bugün bilinen patolojilerin miktarını dikkate alırsak hasta sayısı dramatik bir şekilde artıyor. Ancak şu anda bunların yalnızca 450'sinin farmakolojik tedavi olduğu tespit edildi. Diğerleri için yalnızca rehabilitasyon, diğer patolojilerden 'alınan' ilaçlar ve bazı yan etkileri içerebilen, ancak tedavi edici olmayan reçetesiz satılan ürünler vardır. Bilimsel araştırma hastaların elindeki tek silahtır.”
İtalya'da 2022 yılında 11,4 milyon doz yetim ilaç dağıtıldı (toplam ilaç tüketiminin %0,04'ü), bunun maliyeti ise 1,982 milyon Euro'dur (ilaç harcamalarının %6'sı). İtalya'da pazarlanan 135 adet yetim ilaç bulunmaktadır; 40'ı da 'etiket dışı' olarak, yani onaylananın dışında bir endikasyon için kullanılanlardır. İtalya'da sekiz ileri ve yenilikçi tedavi halihazırda piyasada ve diğer dokuzu da değerlendiriliyor. “Yani ülkemizde bu sektöre yatırım var – diye devam ediyor Scopinaro – ancak çeşitli kurumlar arasında arzu edildiği gibi bir entegrasyon henüz sağlanamadı. Nadir Hastalıklar Günü'nün 2025 edisyonunu canlandıran ruh tam olarak budur. üniversiteleri ve okulları, araştırma enstitülerini, hastane yapılarını, organları ve dernekleri konferanslar, spor, kültür ve eğlence etkinlikleri, flaş moblar, uzmanlarla toplantılar, sosyal medyadaki girişimler ve daha fazlasını düzenleyerek bize katılmaya davet edin. Bu patolojilerle yaşayanların ihtiyaçları için, çoğumuzun onlar için çalıştığını hastaların bilmesini istiyoruz.”
Basın toplantısına – bir not raporu – sinerji yaratmak ve daha fazla bilgi edinme fırsatının boşa gitmemesi ve herkesin çabasının boşa gitmemesi için tüm çalışmalarını ortaya koymak amacıyla araştırma alanındaki ana aktörlerin temsilcileri katıldı. optimize edildi. “Nadir bir hastalıktan muzdarip her hastanın umut, itibar ve yenilikçi tedaviler alma hakkı vardır: Aifa'nın sorumluluk, kararlılık ve özveriyle yerine getirdiği bir taahhüt”, yorumu İtalyan İlaç Ajansı Başkanı Robert Nisticò. “Yüksek Sağlık Enstitüsü, nadir hastalıklar konusuna her zaman duyarlı olmuştur, öyle ki şu anda yönettiğim merkezi, yani müdahale merkezini kurmuştur. Ulusal Nadir Hastalıklar Merkezi Direktörü Marco Silano – aynı zamanda hastalara destek de sunuyor Ücretsiz telefon özel. Araştırma, yıllar içinde bireysel patolojilere yönelik derinlemesine çalışmalar üreten ve bazı spesifik kayıtlar oluşturan enstitü için temel bir temadır. Desteğimizi de alarak kararlılığımızı sürdüreceğiz. Bakanlık ve Uniamo işbirliğiyle yayınlanan RaraMente bülteni“.
Daha sonra konuştu Elena Mancini, Cid Etik Cnr: “Bir ilacın geliştirilmesinde hasta derneklerinin rolü, hasta katılımının kalitesini, ilaç geliştirme sürecini, hasta açısından ilaçtan memnuniyet derecesini önemli ölçüde artırabilir. Bu da etik açıdan önemlidir. Hastaların ihtiyaçlarına, gereksinimlerine ve isteklerine daha fazla saygı gösterilmesine, daha iyi bir doktor-hasta ilişkisine, özellikle sonuçların daha iyi yorumlanması sayesinde klinik düzeyde bir avantaja olanak sağladığı için görüş açısı”. Fondazione Telethon genel müdürü Ilaria Villa şunları söyledi: “Fondazione Telethon, hastaların nadir hastalıklarla ilgili araştırmaları finanse etme göreviyle doğdu: bu yıl ve ilk kez o günkü kampanyada Uniamo'yu desteklemekten çok mutluyuz. bilimsel araştırma konusuna ayrılacak nadir hastalıklar ve ikincisinin iyi finanse edilmesi durumunda insanların yaşamları üzerinde nasıl somut bir etkiye sahip olabileceği.
Onlar da müdahale etti İnsan Sağlığı, Hayvan Sağlığı ve Ekosistem (Tek Sağlık) ve Uluslararası İlişkiler Bölümü'nden Giovanni Leonardi, AIFA Araştırma Ofisi direktörü Armando Magrelli ve Üniversite ve Araştırma Bakanlığı engellilik ve DSA uzmanı Simona Durante: “Bilimsel araştırmalar, nadir hastalıkları olan insanlar için umudu temsil ediyor: bir tedavinin geliştirilmesi, dönüştürücü bir tedavi, yardımlar, yaşam kalitesinin iyileştirilmesi. Dünün çalışmaları sayesinde, günümüzün nadir hastalık hastaları, kendi yaşam yollarını inşa etmek için geri dönebilirler. Geleceğe yönelik bir bakış açısıyla bunun bugün ve yarın da devam etmesi için birlikte çalışmalıyız” diye bitiriyorlar.
iletişim kampanyası 'Hayal ettiğinizden çok daha fazlası', Uniamo – İtalya Nadir Hastalıklar Federasyonu – Nadir Hastalık İtalya, Nadir Hastalıklar Günü 2025 temasına odaklanmaya karar verdi (artık yıllarda 29 Şubat'a denk gelen, aslında 'nadir' bir gün) tam da bu konuyla ilgili. Girişim, hedefleri ve faaliyetleriyle birlikte Roma'da düzenlenen bir basın toplantısında tanıtıldı.
“Bir hastalık, her 10.000 kişide 2'den az kişiyi etkiliyorsa nadir olarak tanımlanır” diye açıklıyor Uniamo Fimr'ın başkanı Annalisa Scopinaro – ancak bugün bilinen patolojilerin miktarını dikkate alırsak hasta sayısı dramatik bir şekilde artıyor. Ancak şu anda bunların yalnızca 450'sinin farmakolojik tedavi olduğu tespit edildi. Diğerleri için yalnızca rehabilitasyon, diğer patolojilerden 'alınan' ilaçlar ve bazı yan etkileri içerebilen, ancak tedavi edici olmayan reçetesiz satılan ürünler vardır. Bilimsel araştırma hastaların elindeki tek silahtır.”
İtalya'da 2022 yılında 11,4 milyon doz yetim ilaç dağıtıldı (toplam ilaç tüketiminin %0,04'ü), bunun maliyeti ise 1,982 milyon Euro'dur (ilaç harcamalarının %6'sı). İtalya'da pazarlanan 135 adet yetim ilaç bulunmaktadır; 40'ı da 'etiket dışı' olarak, yani onaylananın dışında bir endikasyon için kullanılanlardır. İtalya'da sekiz ileri ve yenilikçi tedavi halihazırda piyasada ve diğer dokuzu da değerlendiriliyor. “Yani ülkemizde bu sektöre yatırım var – diye devam ediyor Scopinaro – ancak çeşitli kurumlar arasında arzu edildiği gibi bir entegrasyon henüz sağlanamadı. Nadir Hastalıklar Günü'nün 2025 edisyonunu canlandıran ruh tam olarak budur. üniversiteleri ve okulları, araştırma enstitülerini, hastane yapılarını, organları ve dernekleri konferanslar, spor, kültür ve eğlence etkinlikleri, flaş moblar, uzmanlarla toplantılar, sosyal medyadaki girişimler ve daha fazlasını düzenleyerek bize katılmaya davet edin. Bu patolojilerle yaşayanların ihtiyaçları için, çoğumuzun onlar için çalıştığını hastaların bilmesini istiyoruz.”
Basın toplantısına – bir not raporu – sinerji yaratmak ve daha fazla bilgi edinme fırsatının boşa gitmemesi ve herkesin çabasının boşa gitmemesi için tüm çalışmalarını ortaya koymak amacıyla araştırma alanındaki ana aktörlerin temsilcileri katıldı. optimize edildi. “Nadir bir hastalıktan muzdarip her hastanın umut, itibar ve yenilikçi tedaviler alma hakkı vardır: Aifa'nın sorumluluk, kararlılık ve özveriyle yerine getirdiği bir taahhüt”, yorumu İtalyan İlaç Ajansı Başkanı Robert Nisticò. “Yüksek Sağlık Enstitüsü, nadir hastalıklar konusuna her zaman duyarlı olmuştur, öyle ki şu anda yönettiğim merkezi, yani müdahale merkezini kurmuştur. Ulusal Nadir Hastalıklar Merkezi Direktörü Marco Silano – aynı zamanda hastalara destek de sunuyor Ücretsiz telefon özel. Araştırma, yıllar içinde bireysel patolojilere yönelik derinlemesine çalışmalar üreten ve bazı spesifik kayıtlar oluşturan enstitü için temel bir temadır. Desteğimizi de alarak kararlılığımızı sürdüreceğiz. Bakanlık ve Uniamo işbirliğiyle yayınlanan RaraMente bülteni“.
Daha sonra konuştu Elena Mancini, Cid Etik Cnr: “Bir ilacın geliştirilmesinde hasta derneklerinin rolü, hasta katılımının kalitesini, ilaç geliştirme sürecini, hasta açısından ilaçtan memnuniyet derecesini önemli ölçüde artırabilir. Bu da etik açıdan önemlidir. Hastaların ihtiyaçlarına, gereksinimlerine ve isteklerine daha fazla saygı gösterilmesine, daha iyi bir doktor-hasta ilişkisine, özellikle sonuçların daha iyi yorumlanması sayesinde klinik düzeyde bir avantaja olanak sağladığı için görüş açısı”. Fondazione Telethon genel müdürü Ilaria Villa şunları söyledi: “Fondazione Telethon, hastaların nadir hastalıklarla ilgili araştırmaları finanse etme göreviyle doğdu: bu yıl ve ilk kez o günkü kampanyada Uniamo'yu desteklemekten çok mutluyuz. bilimsel araştırma konusuna ayrılacak nadir hastalıklar ve ikincisinin iyi finanse edilmesi durumunda insanların yaşamları üzerinde nasıl somut bir etkiye sahip olabileceği.
Onlar da müdahale etti İnsan Sağlığı, Hayvan Sağlığı ve Ekosistem (Tek Sağlık) ve Uluslararası İlişkiler Bölümü'nden Giovanni Leonardi, AIFA Araştırma Ofisi direktörü Armando Magrelli ve Üniversite ve Araştırma Bakanlığı engellilik ve DSA uzmanı Simona Durante: “Bilimsel araştırmalar, nadir hastalıkları olan insanlar için umudu temsil ediyor: bir tedavinin geliştirilmesi, dönüştürücü bir tedavi, yardımlar, yaşam kalitesinin iyileştirilmesi. Dünün çalışmaları sayesinde, günümüzün nadir hastalık hastaları, kendi yaşam yollarını inşa etmek için geri dönebilirler. Geleceğe yönelik bir bakış açısıyla bunun bugün ve yarın da devam etmesi için birlikte çalışmalıyız” diye bitiriyorlar.