tarafından yürütülen ALS klinik çalışmasından yeni umut işaretleri ortaya çıkıyor Nemo Klinik Merkezleri. Son onayın ardından tofersen Bu ilacın klinik etkinliğinin EMA (Avrupa İlaç Ajansı) tarafından somut olarak doğrulanması, ülkemizde Sod-1 mutasyonuna sahip en fazla sayıda ALS'li kişiyi analiz eden ve en uzun süre boyunca tüm İtalya'yı kapsayan ilk çalışmadan gelmektedir. zaman.
“Bu saha çalışması, klinik uygulamanın gerçekliğinde önemli ve ikna edici veriler sağlıyor” diyor Mario SabatelliPoliclinico Gemelli Vakfı'nda Nemo Center Roma'nın klinik direktörü ve Aisla İtalyan Amyotrofik Lateral Skleroz Derneği'nin tıbbi-bilimsel komisyonunun başkanı – Nemo Merkezleri ağının ALS konusundaki klinik deneyimi ve işbirliği yapma yetenekleri sayesinde Hasta grubunun çok uzun bir süre boyunca izlenmesinin mümkün olması, ilacın hastalığın gelişimi üzerindeki etkisini anlamak için temel bir unsurdur”.
Tofersen'in ilk uygulamasından sonra en az bir yıllık bir süre boyunca – bir nota göre – Roma, Milano, Brescia, Trento ve Ancona'daki Nemo Merkezleri 17 hastadan veri topladı ve analiz etti. Bu hasta grubu, 2021'den itibaren erken erişim programı aracılığıyla ilaca erişebilen 27 hastanın bir kısmını temsil ediyor. Bu süre, ilacın gelişinden önceki 12 aylık klinik izlemeyle birleştirildi ve toplamda yaklaşık 2 yıllık bir değerlendirme yapıldı. Bu spesifik mutasyonun nadirliği (İtalya'da ALS'li kişilerin %2-3'ü, toplamda 150 civarında) ve mutasyonun karmaşıklığı göz önüne alındığında, numunenin çok sayıda olması ve klinik gözlemin uzun periyodu son derece önemli kabul edilmelidir. hastalık bütünüyle. klinik kursu.
“Elde edilen sonuçların değeri, çalışmanın klinik verilerinin, deneysel ilacı almadan önceki dönemde günlük klinik uygulamada toplanan aynı verilerle karşılaştırılması olasılığı ile verilmektedir – doğruluyor Federica Cerri, Milano'daki Nemo Merkezi'nin ALS alanından sorumlu nörolog ve aynı zamanda Aisla'nın tıbbi-bilimsel komisyonunun uzmanları arasında devam eden – Kişinin bakımındaki bu süreklilik, aslında detaylı bir tedavi yürütmemize olanak tanıyor. hastalığın geçmişinin analizi, ilerlemesinin iki gidişatının (yani tofersen tedavisi öncesi ve sonrası) açıkça izlenmesi.
Avrupa Nöroloji Derneği'nin resmi dergisi olan Journal of Neurology'de yakın zamanda yayınlanan çalışmanın sonuçları, çalışmaya katılan hastaların önemli bir kısmında (çalışma grubunun %53'ü) bir stabilizasyon ve hatta hafif bir klinik iyileşme olduğunu göstermektedir. Her hasta, uzuvlardaki genel işlevselliği, solunum kapasitesini ve kas gücünü doğrulamak için standartlaştırılmış klinik derecelendirme ölçekleri (Alsfrs-R, Fvc, Mrc) ile her 12 haftada bir izlendi. Ayrıca araştırmalar, ilacın, motor nöronların dejenerasyonu sürecinde biyolojik düzeyde olumlu bir etkiye sahip olduğunu göstermiştir; bu, bu sürecin göstergesi olan proteinler olan nörofilamentlerin dozajındaki önemli azalmayla da doğrulanmıştır. Çalışmada hastaların %82'sinde bu nörofilamentlerde belirgin bir azalma gözlendi. Bu, en azından bir hasta alt grubunda tofersen hastalığı üzerindeki olumlu etkiyi doğrulamaktadır.
Fulvia MassimelliAisla'nın ulusal başkanı büyük memnuniyetini dile getiriyor: “Bu sonuç araştırmadaki umudumuzu tazeliyor; şimdi Aifa'nın hızlı onayını bekliyoruz. ALS'li insanlar topluluğu adına Nemo Merkezlerine hepimiz adına şükranlarımızı ifade etmek istiyorum. ALS ve nöromüsküler hastalıklarla ilgili bakım, araştırma ve yardım konusunda bir referans. Bu nedenle, hastalıkla ilgili klinik deneyimin gücünün somut bir şekilde bilimsel kaliteye nasıl dönüştürülebileceğini doğrulayan “ALS araştırmalarında” somut umut işaretleri. araştırma” sonucuna varıyor.
“Bu saha çalışması, klinik uygulamanın gerçekliğinde önemli ve ikna edici veriler sağlıyor” diyor Mario SabatelliPoliclinico Gemelli Vakfı'nda Nemo Center Roma'nın klinik direktörü ve Aisla İtalyan Amyotrofik Lateral Skleroz Derneği'nin tıbbi-bilimsel komisyonunun başkanı – Nemo Merkezleri ağının ALS konusundaki klinik deneyimi ve işbirliği yapma yetenekleri sayesinde Hasta grubunun çok uzun bir süre boyunca izlenmesinin mümkün olması, ilacın hastalığın gelişimi üzerindeki etkisini anlamak için temel bir unsurdur”.
Tofersen'in ilk uygulamasından sonra en az bir yıllık bir süre boyunca – bir nota göre – Roma, Milano, Brescia, Trento ve Ancona'daki Nemo Merkezleri 17 hastadan veri topladı ve analiz etti. Bu hasta grubu, 2021'den itibaren erken erişim programı aracılığıyla ilaca erişebilen 27 hastanın bir kısmını temsil ediyor. Bu süre, ilacın gelişinden önceki 12 aylık klinik izlemeyle birleştirildi ve toplamda yaklaşık 2 yıllık bir değerlendirme yapıldı. Bu spesifik mutasyonun nadirliği (İtalya'da ALS'li kişilerin %2-3'ü, toplamda 150 civarında) ve mutasyonun karmaşıklığı göz önüne alındığında, numunenin çok sayıda olması ve klinik gözlemin uzun periyodu son derece önemli kabul edilmelidir. hastalık bütünüyle. klinik kursu.
“Elde edilen sonuçların değeri, çalışmanın klinik verilerinin, deneysel ilacı almadan önceki dönemde günlük klinik uygulamada toplanan aynı verilerle karşılaştırılması olasılığı ile verilmektedir – doğruluyor Federica Cerri, Milano'daki Nemo Merkezi'nin ALS alanından sorumlu nörolog ve aynı zamanda Aisla'nın tıbbi-bilimsel komisyonunun uzmanları arasında devam eden – Kişinin bakımındaki bu süreklilik, aslında detaylı bir tedavi yürütmemize olanak tanıyor. hastalığın geçmişinin analizi, ilerlemesinin iki gidişatının (yani tofersen tedavisi öncesi ve sonrası) açıkça izlenmesi.
Avrupa Nöroloji Derneği'nin resmi dergisi olan Journal of Neurology'de yakın zamanda yayınlanan çalışmanın sonuçları, çalışmaya katılan hastaların önemli bir kısmında (çalışma grubunun %53'ü) bir stabilizasyon ve hatta hafif bir klinik iyileşme olduğunu göstermektedir. Her hasta, uzuvlardaki genel işlevselliği, solunum kapasitesini ve kas gücünü doğrulamak için standartlaştırılmış klinik derecelendirme ölçekleri (Alsfrs-R, Fvc, Mrc) ile her 12 haftada bir izlendi. Ayrıca araştırmalar, ilacın, motor nöronların dejenerasyonu sürecinde biyolojik düzeyde olumlu bir etkiye sahip olduğunu göstermiştir; bu, bu sürecin göstergesi olan proteinler olan nörofilamentlerin dozajındaki önemli azalmayla da doğrulanmıştır. Çalışmada hastaların %82'sinde bu nörofilamentlerde belirgin bir azalma gözlendi. Bu, en azından bir hasta alt grubunda tofersen hastalığı üzerindeki olumlu etkiyi doğrulamaktadır.
Fulvia MassimelliAisla'nın ulusal başkanı büyük memnuniyetini dile getiriyor: “Bu sonuç araştırmadaki umudumuzu tazeliyor; şimdi Aifa'nın hızlı onayını bekliyoruz. ALS'li insanlar topluluğu adına Nemo Merkezlerine hepimiz adına şükranlarımızı ifade etmek istiyorum. ALS ve nöromüsküler hastalıklarla ilgili bakım, araştırma ve yardım konusunda bir referans. Bu nedenle, hastalıkla ilgili klinik deneyimin gücünün somut bir şekilde bilimsel kaliteye nasıl dönüştürülebileceğini doğrulayan “ALS araştırmalarında” somut umut işaretleri. araştırma” sonucuna varıyor.