Avrupa İlaç Ajansı (EMA), nadir görülen, potansiyel olarak kalıtsal anjiyoödemin (HAE) profilaktik tedavi rutini için hedefi RNA olan deneysel ilaç donidalorsen için Otsuka Pharmaceutical Dutch BV tarafından sunulan pazarlama izni talebinin (MA) sunulmasını kabul etti. Eller, ayaklar, cinsel organlar, mide, yüz ve/veya boğaz da dahil olmak üzere vücudun çeşitli yerlerinde tekrarlayan şiddetli şişme (anjiyoödem) ataklarına neden olan yaşamı tehdit eden genetik hastalık. AIC izni talebi – bir notta açıklanmaktadır – Oasis-Hae ve OasisPlus faz 3 çalışmalarında her 4 haftada bir (Q4W) veya her 8 haftada bir (Q8W) uygulanan donidalorsen ile tedavi edilen hastalardaki pozitif sonuçlara dayanmaktadır. İkincisi, faz 3 çalışmasının açık etiketli uzantısını ve faz 2 çalışmalarının yanı sıra HAE ataklarının profilaksisi için diğer tedavilerden (geçiş kohortu) donidalorsen'e geçiş yapan ayrı bir hasta grubunu içermektedir.
İlaç, Hae saldırılarına yol açan yolu keserek prekallikrein (Pkk) üretimini kesin olarak hedefleyip azaltmak için tasarlandı. Onaylandığı takdirde, hedefi RNA olan HAE ilaçları kategorisinde bu patoloji için yeni bir potansiyel tedavi seçeneğini temsil eden ilk ilaç olacak. Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. CEO'su Andy Hodge şunları söyledi: “Donidalorsen'in HAE'li kişiler için uzun vadeli profilaktik tedavi ortamını ilerletme potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz.” “Pazarlama izni başvurumuzun Avrupa Birliği'nde kabul edilmesi önemli bir kilometre taşıdır. bizi Avrupa'daki HAE hastalarının karşılanmayan ihtiyaçlarını karşılamaya bir adım daha yaklaştırıyor.”
Klinik çalışmalarda donidalorsen, HAE ataklarının oranında önemli ve uzun süreli bir azalma gösterdi. Özellikle, Oasis-Hae ve OasisPlus'ta şu sonuçlara yol açtı: Hae'nin ortalama aylık atak oranında önemli ve kalıcı bir azalma ve Q4W ve Q8W dozaj gruplarında atak oranında >%90'ın üzerinde sürekli bir iyileşme; 4. Çeyrek grubundaki hastalarda Anjiyoödem Yaşam Kalitesi Anketi'ne (AE-QoL) göre yaşam kalitesinde klinik olarak anlamlı bir iyileşme ve Anjiyoödem Kontrol Testine göre 4. Çeyrekte hastaların %91'inin iyi kontrol edildiği yüksek düzeyde hastalık kontrolü (Etkinlik).
Prospektif OasisPlus geçiş çalışmasında, önceki profilaktik tedaviden donidalorsen'e geçen hastalar, başlangıca kıyasla ortalama aylık HAE atak oranlarında ilave %62'lik bir azalma gösterdi ve ankete katılan hastaların %84'ü yeni tedaviyi tercih ettiğini bildirdi. Devam eden Faz 2 Ole deneyinden elde edilen veriler, 2 yıla kadar tedavi boyunca Hae atak oranlarında ortalama %96'lık bir azalma olduğunu gösterdi. Tüm çalışmalarda ilaç iyi tolere edilmiş ve donidalorsen tedavisine bağlı hiçbir ciddi yan etki gözlenmediğinden kabul edilebilir bir güvenlik profiline sahip olmuştur. Olumsuz olayların çoğu, hafif veya orta şiddette olup, en yaygın olumsuz olaylar arasında enjeksiyon bölgesi reaksiyonları yer almaktadır.
Otsuka Pharmaceutical İtalya Genel Müdürü Alessandro Lattuada, “Otsuka'nın nadir hastalıklarla mücadele konusundaki kararlılığı bugün daha da güçleniyor – RNA'ya dayalı yeni tedavi seçeneklerinin araştırılması ve geliştirilmesine güçlü bir şekilde bağlı bir şirket olan Ionis ile yapılan işbirliği sayesinde Otsuka, başarılı bir şekilde mücadele etti. Kalıtsal anjiyoödem hastası yetişkin hastaların tedavisi için geliştirilen donidalorsen ilacı için EMA'ya pazarlama izni talebinde bulundu. Bu bizim için önemli bir adımı temsil ediyor. umudunun, hastaların ve ailelerinin bakımında ve yaşam kalitesinde bir iyileşme sağlayacağı sonucuna varıyor”.
İlaç, Hae saldırılarına yol açan yolu keserek prekallikrein (Pkk) üretimini kesin olarak hedefleyip azaltmak için tasarlandı. Onaylandığı takdirde, hedefi RNA olan HAE ilaçları kategorisinde bu patoloji için yeni bir potansiyel tedavi seçeneğini temsil eden ilk ilaç olacak. Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. CEO'su Andy Hodge şunları söyledi: “Donidalorsen'in HAE'li kişiler için uzun vadeli profilaktik tedavi ortamını ilerletme potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz.” “Pazarlama izni başvurumuzun Avrupa Birliği'nde kabul edilmesi önemli bir kilometre taşıdır. bizi Avrupa'daki HAE hastalarının karşılanmayan ihtiyaçlarını karşılamaya bir adım daha yaklaştırıyor.”
Klinik çalışmalarda donidalorsen, HAE ataklarının oranında önemli ve uzun süreli bir azalma gösterdi. Özellikle, Oasis-Hae ve OasisPlus'ta şu sonuçlara yol açtı: Hae'nin ortalama aylık atak oranında önemli ve kalıcı bir azalma ve Q4W ve Q8W dozaj gruplarında atak oranında >%90'ın üzerinde sürekli bir iyileşme; 4. Çeyrek grubundaki hastalarda Anjiyoödem Yaşam Kalitesi Anketi'ne (AE-QoL) göre yaşam kalitesinde klinik olarak anlamlı bir iyileşme ve Anjiyoödem Kontrol Testine göre 4. Çeyrekte hastaların %91'inin iyi kontrol edildiği yüksek düzeyde hastalık kontrolü (Etkinlik).
Prospektif OasisPlus geçiş çalışmasında, önceki profilaktik tedaviden donidalorsen'e geçen hastalar, başlangıca kıyasla ortalama aylık HAE atak oranlarında ilave %62'lik bir azalma gösterdi ve ankete katılan hastaların %84'ü yeni tedaviyi tercih ettiğini bildirdi. Devam eden Faz 2 Ole deneyinden elde edilen veriler, 2 yıla kadar tedavi boyunca Hae atak oranlarında ortalama %96'lık bir azalma olduğunu gösterdi. Tüm çalışmalarda ilaç iyi tolere edilmiş ve donidalorsen tedavisine bağlı hiçbir ciddi yan etki gözlenmediğinden kabul edilebilir bir güvenlik profiline sahip olmuştur. Olumsuz olayların çoğu, hafif veya orta şiddette olup, en yaygın olumsuz olaylar arasında enjeksiyon bölgesi reaksiyonları yer almaktadır.
Otsuka Pharmaceutical İtalya Genel Müdürü Alessandro Lattuada, “Otsuka'nın nadir hastalıklarla mücadele konusundaki kararlılığı bugün daha da güçleniyor – RNA'ya dayalı yeni tedavi seçeneklerinin araştırılması ve geliştirilmesine güçlü bir şekilde bağlı bir şirket olan Ionis ile yapılan işbirliği sayesinde Otsuka, başarılı bir şekilde mücadele etti. Kalıtsal anjiyoödem hastası yetişkin hastaların tedavisi için geliştirilen donidalorsen ilacı için EMA'ya pazarlama izni talebinde bulundu. Bu bizim için önemli bir adımı temsil ediyor. umudunun, hastaların ve ailelerinin bakımında ve yaşam kalitesinde bir iyileşme sağlayacağı sonucuna varıyor”.