Başlangıçta Moncalieri’den (Torino) bir BT teknisyeni olan Claudio Mantovani idi. O ‘hasta 1’ Holostem, kök hücrelere dayalı gelişmiş tedaviler geliştirmek için kurulmuş ve yıllardır çok ciddi, nadir bir genetik hastalık olan epidermolizis büllozadan etkilenen ‘kelebek çocuklara’ umut vermeye kendini adamış biyoteknoloji şirketidir. (İbranice). Bugün, Modena merkezli bu şirket tasfiye riskiyle karşı karşıyayken (kurtarmak için 3 gün kaldı) onun sesi, geri sayımın durdurulması için müdahale etmesi için Hükümet’e yapılan çağrı korosuna katılanlar arasında çıkıyor. 53 yaşındaki, bağlantısal epidermolizis büllozadan mustarip olan Claudio, tedavinin neler yapabileceğinin ‘canlı kanıtıdır’ ve bu tedavi, 2017 yılında Almanya’da mülteci olan Suriyeli küçük Hasan’ı kurtarmış ve kendisine sağlıklı gen ile yeni bir cilt verilmiştir. Gen terapisiyle düzeltilen epidermal kök hücrelerle dünyada hayat kurtaran müdahale.
Claudio’nun vücudunda hastalığın daha şiddetli bir biçimde kendini gösterdiği kısmı, yani uylukları tedavi etmek için kullanılan, genetiği değiştirilmiş deriden oluşan “15-20 santimetreye 10” şeklindeki iki dikdörtgenin üzerinde, Adnkronos Selam’a şöyle diyor: “Artık hiçbir büllöz lezyonum olmadı ve hala da yok. Bu dikdörtgenler üzerinde yapılan deneyler işe yaradı ve 18 yıldır hala çalışıyor. Başarılı bir tedavi gördüğümde 35 yaşındaydım. Ve bugün şunu görmek heyecan verici ki, hastalık yakın bölgelerde kendini gösterirken, orada sanki ötesine geçemediği bir bariyer, baloncukların durduğu bir sınır varmış gibi görünüyor.”
“Ve eğer bu benim hayatımı değiştirmediyse, çünkü bir yetişkindim ve en çok ihtiyaç duyulan yere müdahale etmek mümkündü, Bu başarı sayesinde küçük Hasan’ın hayatı kurtuldu”, sebep. Claudio, araştırma yoluyla örülmüş görünmez bir bağla genç Suriyeliye bağlı. Kendisi dünyada epidermolizis bülloza için gen terapisinin uygulanabilirliğini gösteren ilk hastaydı; Hasan, ‘Doğa’ tarafından kutlanan “bilimsel ‘mucize’nin” çocuğuydu, ama aynı zamanda “birçok nadir hastalık gibi soruların da yanıtıydı” Hastalarıma cesaretimin kırıldığı anlarda, en acı veren ilaçlar sırasında kendime sordum: neden ben? Sonra bir anlam gördüm” diyor. Claudio’ya yönelik başarılı operasyon 2005 yılına dayanıyor ancak bu, çok daha önce başlayan bir yolculuğun doruk noktasıydı. “Holostem tarafından geliştirilen tedavilerin öncü bilim insanı Michele De Luca’yı, hâlâ Roma’daki IDI’de çalıştığı 1998 yılından beri tanıyorum” diye belirtiyor. Ve günümüzün bilim insanı ‘aileden biridir’. Irene ile neredeyse 10 yıldır evli olan ve şu anda 5 yaşında olan “Emanuela, bir hediye” adında küçük bir kızı olan Claudio, “Düğündeki sağdıcım. O olamaz” diye gülümsüyor. .
Bütün yaşadıklarına rağmen Holostem’in kaderi kalbini etkiliyor. Claudio şöyle düşünüyor: “Bugünlerde bürokratik nedenlerden, mali nedenlerden ötürü, yeni nesillere yönelik tüm bu çalışmaların ve tüm bu araştırmaların durdurulabileceğini duymak cesaretimi kırıyor.”. Merak ediyorum: herhangi bir faydası oldu mu? Elbette Hasan’ın tek başına hayatı bile benim için değerliydi. Ve doğruyu söylemek gerekirse o orada olmasaydı bile çıktığım yolculuk için aynısını söylerdim. Bu deneyimi yaşamak, bu duyguları hissetmek, tüm bunların bir parçası olmak neredeyse bir ayrıcalıktı. ” Ancak şunu da ekliyor: “Holostem’i kapatmak, umut ettikleri tüm kelebek çocukların terapiyi reddetmesi anlamına gelir. Şaşkınlık duyuyorum çünkü şöyle düşünüyorum: Nadir hastalarız ama görünmez değiliz.”
İç içe geçen nadir kaderler. Claudio ayrıca bir kez Modena’da Hassan’la tanışmıştı. “Neredeyse şans eseri. O da kontrol için oradaydı, ben de. Ona sarılmak çok dokunaklıydı” diyor. Geçtiğimiz günlerde babasıyla yaptığı bir röportajın videosunu izlemek de beni bir kez daha duygulandırdı. Ben de kendimi şöyle tanımladım: bir baba Bu çocuk ölüme mahkumdu, neredeyse farmakolojik komada tutuldu, normal bir yaşam umudu yoktu. Artık oyun oynayabilir, arkadaşlarıyla koşabilir”, her gün ilaç kullanması gerekmeyebilir.
Claudio aynı zamanda bir ‘kelebek çocuktu’. Çocukken ebeveynleri onun yapmak zorunda olduğu “fedakarlıkları her zaman en aza indirmeye çalıştı”. “Canlıydım – o hatırlıyor – örneğin hitabetçinin futbol takımında oynamak istedim ve denememe izin verdiler. Futbolun oynamaktan çok izlemenin daha iyi olduğunu kendi başıma anladım. Ya da ağabeyim kayak yapmaya gittiğinde, Ben de onunla gitmek istedim. Bu yüzden babam, botun hassas ciltle temas etmesinden kaynaklanan travmayı en aza indirmek için alçı kapaklar icat etti. “Ben de giderdim ve evet baloncuklar çıkarırdım. Bugün bile, hastalık devam etse de, elimden geldiğince ‘normal’ bir hayat sürdürmeye çalışıyorum.”
Claudio, çocukluğundan beri ebeveynlerinin hastalığına bir çözüm bulma çabalarını da hatırlıyor. “70’lerde Holostem gibi merkezler yoktu. İtalya’yı, Avrupa’yı dolaştık. Bir yerlerde cilt uzmanı olduğunu duyunca oradan ayrıldık. Hatta bazen olduğu gibi şarlatanlarla tanışmak pahasına da olsa ayrıldık.” , elimizde bavul ve yola çıkıyoruz. Hedef “Zürih, Paris, Padua”, listeler. “Neyse ki bugün referans merkezleri var.”
Claudio, De Luca’yla olan yolculuğuna gelince, her şeye, hatta başarısız olan ilk tedavi girişimine bile çok önem veriyor. “Çünkü o zaman teknikler geliştirildi ve başarısızlıktan da yararlanıldı” diye altını çiziyor. Bu sefer mükemmellik İtalya’da, ilk bizim ülkemiz geldi, niye kaybedelim ki bunları? Beyin göçünden şikayetçiyiz, yapmayalım. Bu tür aksilikler olmasaydı araştırmalar daha hızlı ilerleyecek ve belki sonraki nesiller EB gibi yıkıcı ve ortadan kaldırılabilecek bir hastalık görecek. Holostem’in ölmesine izin vermeyelim, Claudio’nun çağrısı da bu, ülkenin iyiliği için.”
Claudio’nun vücudunda hastalığın daha şiddetli bir biçimde kendini gösterdiği kısmı, yani uylukları tedavi etmek için kullanılan, genetiği değiştirilmiş deriden oluşan “15-20 santimetreye 10” şeklindeki iki dikdörtgenin üzerinde, Adnkronos Selam’a şöyle diyor: “Artık hiçbir büllöz lezyonum olmadı ve hala da yok. Bu dikdörtgenler üzerinde yapılan deneyler işe yaradı ve 18 yıldır hala çalışıyor. Başarılı bir tedavi gördüğümde 35 yaşındaydım. Ve bugün şunu görmek heyecan verici ki, hastalık yakın bölgelerde kendini gösterirken, orada sanki ötesine geçemediği bir bariyer, baloncukların durduğu bir sınır varmış gibi görünüyor.”
“Ve eğer bu benim hayatımı değiştirmediyse, çünkü bir yetişkindim ve en çok ihtiyaç duyulan yere müdahale etmek mümkündü, Bu başarı sayesinde küçük Hasan’ın hayatı kurtuldu”, sebep. Claudio, araştırma yoluyla örülmüş görünmez bir bağla genç Suriyeliye bağlı. Kendisi dünyada epidermolizis bülloza için gen terapisinin uygulanabilirliğini gösteren ilk hastaydı; Hasan, ‘Doğa’ tarafından kutlanan “bilimsel ‘mucize’nin” çocuğuydu, ama aynı zamanda “birçok nadir hastalık gibi soruların da yanıtıydı” Hastalarıma cesaretimin kırıldığı anlarda, en acı veren ilaçlar sırasında kendime sordum: neden ben? Sonra bir anlam gördüm” diyor. Claudio’ya yönelik başarılı operasyon 2005 yılına dayanıyor ancak bu, çok daha önce başlayan bir yolculuğun doruk noktasıydı. “Holostem tarafından geliştirilen tedavilerin öncü bilim insanı Michele De Luca’yı, hâlâ Roma’daki IDI’de çalıştığı 1998 yılından beri tanıyorum” diye belirtiyor. Ve günümüzün bilim insanı ‘aileden biridir’. Irene ile neredeyse 10 yıldır evli olan ve şu anda 5 yaşında olan “Emanuela, bir hediye” adında küçük bir kızı olan Claudio, “Düğündeki sağdıcım. O olamaz” diye gülümsüyor. .
Bütün yaşadıklarına rağmen Holostem’in kaderi kalbini etkiliyor. Claudio şöyle düşünüyor: “Bugünlerde bürokratik nedenlerden, mali nedenlerden ötürü, yeni nesillere yönelik tüm bu çalışmaların ve tüm bu araştırmaların durdurulabileceğini duymak cesaretimi kırıyor.”. Merak ediyorum: herhangi bir faydası oldu mu? Elbette Hasan’ın tek başına hayatı bile benim için değerliydi. Ve doğruyu söylemek gerekirse o orada olmasaydı bile çıktığım yolculuk için aynısını söylerdim. Bu deneyimi yaşamak, bu duyguları hissetmek, tüm bunların bir parçası olmak neredeyse bir ayrıcalıktı. ” Ancak şunu da ekliyor: “Holostem’i kapatmak, umut ettikleri tüm kelebek çocukların terapiyi reddetmesi anlamına gelir. Şaşkınlık duyuyorum çünkü şöyle düşünüyorum: Nadir hastalarız ama görünmez değiliz.”
İç içe geçen nadir kaderler. Claudio ayrıca bir kez Modena’da Hassan’la tanışmıştı. “Neredeyse şans eseri. O da kontrol için oradaydı, ben de. Ona sarılmak çok dokunaklıydı” diyor. Geçtiğimiz günlerde babasıyla yaptığı bir röportajın videosunu izlemek de beni bir kez daha duygulandırdı. Ben de kendimi şöyle tanımladım: bir baba Bu çocuk ölüme mahkumdu, neredeyse farmakolojik komada tutuldu, normal bir yaşam umudu yoktu. Artık oyun oynayabilir, arkadaşlarıyla koşabilir”, her gün ilaç kullanması gerekmeyebilir.
Claudio aynı zamanda bir ‘kelebek çocuktu’. Çocukken ebeveynleri onun yapmak zorunda olduğu “fedakarlıkları her zaman en aza indirmeye çalıştı”. “Canlıydım – o hatırlıyor – örneğin hitabetçinin futbol takımında oynamak istedim ve denememe izin verdiler. Futbolun oynamaktan çok izlemenin daha iyi olduğunu kendi başıma anladım. Ya da ağabeyim kayak yapmaya gittiğinde, Ben de onunla gitmek istedim. Bu yüzden babam, botun hassas ciltle temas etmesinden kaynaklanan travmayı en aza indirmek için alçı kapaklar icat etti. “Ben de giderdim ve evet baloncuklar çıkarırdım. Bugün bile, hastalık devam etse de, elimden geldiğince ‘normal’ bir hayat sürdürmeye çalışıyorum.”
Claudio, çocukluğundan beri ebeveynlerinin hastalığına bir çözüm bulma çabalarını da hatırlıyor. “70’lerde Holostem gibi merkezler yoktu. İtalya’yı, Avrupa’yı dolaştık. Bir yerlerde cilt uzmanı olduğunu duyunca oradan ayrıldık. Hatta bazen olduğu gibi şarlatanlarla tanışmak pahasına da olsa ayrıldık.” , elimizde bavul ve yola çıkıyoruz. Hedef “Zürih, Paris, Padua”, listeler. “Neyse ki bugün referans merkezleri var.”
Claudio, De Luca’yla olan yolculuğuna gelince, her şeye, hatta başarısız olan ilk tedavi girişimine bile çok önem veriyor. “Çünkü o zaman teknikler geliştirildi ve başarısızlıktan da yararlanıldı” diye altını çiziyor. Bu sefer mükemmellik İtalya’da, ilk bizim ülkemiz geldi, niye kaybedelim ki bunları? Beyin göçünden şikayetçiyiz, yapmayalım. Bu tür aksilikler olmasaydı araştırmalar daha hızlı ilerleyecek ve belki sonraki nesiller EB gibi yıkıcı ve ortadan kaldırılabilecek bir hastalık görecek. Holostem’in ölmesine izin vermeyelim, Claudio’nun çağrısı da bu, ülkenin iyiliği için.”