“Nadir hastalıklarda Takeda, endüstriyel düzeyde zaten önemli olan bir portföyü, bir boru hattı ve ağırlıklı olarak bu patolojilere odaklanan stratejik bir araştırma yönü ile kendini güçlü bir şekilde adamış baş kahraman. Geliştirme aşamasında sahip olduğumuz moleküllerin %50’sinin birlikte olacağını düşünün yetim ilaç tanımı ve hatta daha genel olarak nadir hastalıklarda”. Takeda Italia Nadir Hastalıklar İş Birimi Başkanı Andrea De Giorgi, AstraRicerche Enstitüsü’nün bugün iki bölgenin – Veneto ve Toskana – ‘en iyi uygulama’ deneyimlerini içeren raporunun sunumunun oturum aralarında İtalyan Pediatri Derneği (Sip), İtalyan Anderson-Fabry Derneği (Aiaf), İtalyan Gaucher Derneği (Aig) sponsorluğunda Takeda Italia tarafından Roma’da tanıtılan bir girişim olan ‘Nadir bulunan bulur’un ikinci baskısı, İtalyan Mukopolisakaridoz Derneği (Aimps) ve Cometa Asmme .
“Genetik nitelikteki hastalıklarla ilgileniyoruz – De Giorgi’nin altını çiziyor – bu nedenle lizozomal depo hastalıkları, hemofili, pıhtılaşma çalışmaları, nörobilim, gastroenteroloji ve onkoloji, yılda yaklaşık 5 milyar dolarlık bir yatırım bütçesi ile endüstri içinde önemli olduğuna inanıyoruz. araştırma açısından misyonumuz bu, ancak deneyime dayalı olarak, önerimizin hastalar için dahili stratejik yollarda daha kapsamlı, teşhisten başlayıp teşhis sonrasına ulaşan bir çalışma olması gerektiğine inanıyoruz. terapötik kısmın doğru takibi. İtalya’da doğru yöndeyiz, ancak diğer muhataplarla giderek artan bir şekilde bir sistem oluşturmalıyız: teşhise bölgesel olarak bile bir tekdüzelik sağlamak için kurumlar, politika, bilimsel topluluklar, hasta dernekleri ve terapötik yaklaşım”.
AstraRicerche Enstitüsü’nün Veneto ve Toskana’daki ‘en iyi uygulama’ deneyimlerine sahip raporunda De Giorgi’nin altını çiziyor: “Takeda, lizozomal depo hastalıklarıyla ilgili 4 hasta derneğinin ortaklığıyla iki yıldır girişimde yatırım yaptı. İtalyan Pediatri Derneği’nin katkısı”. Bu sayıda “yenidoğan taramasının yaygınlaştırılması ve bu hastaların teşhis ve tedavi süreçlerine getirebileceği değer gibi çok sıcak bir konuyu ele aldık. Katkılarıyla yürütülen iki pilot projede bulunan deneyimler ve veriler önemli klinisyenlerin çalışmaları, yenidoğan taramasının erken tanıyı desteklediğini, hastalığın gelişiminde ne kadar önemli bir katkısı olduğunu göstermektedir”. Bu hastalıklar doğası gereği ilerleyici olma eğilimindedir – De Giorgi’nin altını çiziyor – bu nedenle semptomların başlangıcını daha erken belirleyebilmek, önemli ve daha etkili bir terapötik yol sağlar. yaşam beklentisi ve yaşam kalitesi”.
“Lizozomal hastalıklar için yenidoğan taramasının genişletilmesi, Bütçe Kanunu açısından 2019 yılında zaten öngörülmüştü, ancak aslında henüz uygulanmadı. bu süreci tamamlamak zorunda olmanın önemi”.
“Genetik nitelikteki hastalıklarla ilgileniyoruz – De Giorgi’nin altını çiziyor – bu nedenle lizozomal depo hastalıkları, hemofili, pıhtılaşma çalışmaları, nörobilim, gastroenteroloji ve onkoloji, yılda yaklaşık 5 milyar dolarlık bir yatırım bütçesi ile endüstri içinde önemli olduğuna inanıyoruz. araştırma açısından misyonumuz bu, ancak deneyime dayalı olarak, önerimizin hastalar için dahili stratejik yollarda daha kapsamlı, teşhisten başlayıp teşhis sonrasına ulaşan bir çalışma olması gerektiğine inanıyoruz. terapötik kısmın doğru takibi. İtalya’da doğru yöndeyiz, ancak diğer muhataplarla giderek artan bir şekilde bir sistem oluşturmalıyız: teşhise bölgesel olarak bile bir tekdüzelik sağlamak için kurumlar, politika, bilimsel topluluklar, hasta dernekleri ve terapötik yaklaşım”.
AstraRicerche Enstitüsü’nün Veneto ve Toskana’daki ‘en iyi uygulama’ deneyimlerine sahip raporunda De Giorgi’nin altını çiziyor: “Takeda, lizozomal depo hastalıklarıyla ilgili 4 hasta derneğinin ortaklığıyla iki yıldır girişimde yatırım yaptı. İtalyan Pediatri Derneği’nin katkısı”. Bu sayıda “yenidoğan taramasının yaygınlaştırılması ve bu hastaların teşhis ve tedavi süreçlerine getirebileceği değer gibi çok sıcak bir konuyu ele aldık. Katkılarıyla yürütülen iki pilot projede bulunan deneyimler ve veriler önemli klinisyenlerin çalışmaları, yenidoğan taramasının erken tanıyı desteklediğini, hastalığın gelişiminde ne kadar önemli bir katkısı olduğunu göstermektedir”. Bu hastalıklar doğası gereği ilerleyici olma eğilimindedir – De Giorgi’nin altını çiziyor – bu nedenle semptomların başlangıcını daha erken belirleyebilmek, önemli ve daha etkili bir terapötik yol sağlar. yaşam beklentisi ve yaşam kalitesi”.
“Lizozomal hastalıklar için yenidoğan taramasının genişletilmesi, Bütçe Kanunu açısından 2019 yılında zaten öngörülmüştü, ancak aslında henüz uygulanmadı. bu süreci tamamlamak zorunda olmanın önemi”.