Paroksismal nokturnal hemoglobinürisi (PNH) olan ve kompleman inhibitörleri (anti-C5 tedavileri dahil) kullanmamış yetişkin hastalarda oral monoterapi olarak iptacopan tedavisi, hemoglobin seviyesinde başlangıca göre 2 g/dL’ye eşit veya daha fazla bir artışla sonuçlanmıştır. 24 haftalık ana tedavi döneminden (birincil bitiş noktası) sonra kan hücresi transfüzyonları. Rakam, istatistiksel modellere dayalı olarak ve eksik veriler dikkate alınarak hastaların %92,2’sinde tahmin edildi.
Bunlar, iptacopan ile araştırma amaçlı oral monoterapinin birincil sonlanım noktasını karşılayan ve tüm ikincil sonlanım noktalarında klinik olarak anlamlı faydalar sergilediği Appoint-Pnh Faz 3 çalışmasının özet sonuçlarıdır. İlaç şirketi Novartis tarafından bugün yayınlanan bir notta yer alan veriler, ilk kez Avrupa Kan ve İlik Nakli Derneği’nin (Ebmt) 49. yıllık toplantısında sunuldu.
“Bu veriler, iptacopanın oral bir ilaç olarak bu yıkıcı hastalığın klinik yönetimini değiştirme potansiyelinin altını çiziyor. Hâlihazırda mevcut tedavilerle gözlemlenen hemoliz ve yorgunluktaki iyileşmeye ek olarak, iptacopan ile tedavi edilen hemolitik PNH’li hastalar ayrıca anti-C5 monoklonal antikorlarla elde edilemeyen anemide bir iyileşme elde ediyor” dedi. araştırmacı, çalışmanın eş lideri, Uluslararası Pnh İlgi Grubu başkanı ve Avellino’daki Aorn San Giuseppe Moscati’de aplastik anemi ve paroksismal noktürnal hemoglobinüri için Referans Merkezinin Hematoloji ve Hematopoetik Nakil Operasyonel Birimi Direktörü. “Appoint-Pnh’nin sonuçları – çalışmanın diğer araştırmacı yardımcı başkanı, Saint-Louis Hastanesi, Greater Paris Üniversite Hastanesi’nden Fransız Régis Peffault de Latour, Md, PhD – ekliyor – gözlemlenen tolere edilebilirlik ve güvenlik profilleriyle tutarlı. Apply-Pnh çalışmasında ve kan nakli ihtiyacını neredeyse tamamen ortadan kaldırarak oral iptacopan ile hemolizi kontrol etme olasılığını vurgulamaktadır”.
EPN – şirketi açıklıyor – komplementin aracılık ettiği nadir, kronik ve ciddi bir hematolojik hastalıktır. Anti-C5 monoklonal antikorlarla (immün yanıtta yer alan bir tamamlayıcı bileşen, ed) tedaviye rağmen, PNH’li kişilerin büyük bir yüzdesi anemik, yorgun ve kan nakline bağımlı kaldığından, önemli ölçüde karşılanmamış ihtiyaçlarla karakterize edilir. Dünya çapında milyonda yaklaşık 10-20 kişinin bu hastalıktan muzdarip olduğu tahmin edilmektedir.
Appoint-Pnh çalışması ayrıca ikincil sonlanım noktalarıyla ilişkili olarak klinik olarak anlamlı faydalar gösterdi. Hastaların tahminen %62,8’i, kırmızı kan hücresi transfüzyonuna ihtiyaç duymadan 12 g/dL veya daha yüksek hemoglobin seviyelerine ulaşmıştır. “Uygula-Phn ve Appoint-Pnh klinik deneylerinin sonuçları – Novartis İtalya’nın CSO ve Tıbbi İşler Başkanı IM’si Paola Coco’nun yorumunda bulunuyor – iptacopanın, insanların yaşamlarını ağır şekilde etkileyen bir hastalık olan Epn’nin tedavisindeki potansiyelini doğruluyor. kendilerini, henüz etkili bir yanıtın tanımlanmadığı zorluklarla karşı karşıya buluyorlar. EPN’deki düzenleyici makamlara yapılan ilk bildirimlerin sonuçlarını güvenle beklerken – diye ekliyor – iptacopan’ı fazlı diğer tamamlayıcı aracılı hastalıklarda araştırmaya devam ediyoruz. III, diğer patolojilere neden olur”.
Hastaların tahmini yüzde 97,6’sının 24. haftada kırmızı kan hücresi transfüzyonlarından bağımsızlık kazandığının altını çizmek önemlidir. 24 haftalık deneme süresi boyunca ani hemoliz (Bth) klinik olayı veya majör advers vasküler olay (Mave) gözlenmedi. Laktat dehidrojenaz (Ldh) seviyeleri 24. haftada başlangıca göre %83,55 azaldı. Hastalar ayrıca, genel popülasyonda bildirilenlere benzer mutlak seviyelere ulaşan ‘Kronik hastalık tedavisinin fonksiyonel değerlendirmesi – Yorgunluk’ skorunda başlangıçtaki 10,75’lik düzeltilmiş ortalama artışla yorgunlukta klinik olarak anlamlı iyileşmeler bildirdiler.
Iptacopan – notu sonlandırır – daha önce bildirilen verilerle tutarlı bir tolere edilebilirlik ve güvenlik profili göstermiştir. En sık bildirilen yan etkiler enfeksiyonlardı (hastaların %40.0’ında, özellikle Covid-19 [15,0%] ve üst solunum yolu enfeksiyonları [12,5%]), baş ağrısı (%27.5) ve ishal (%7.5), dört ciddi yan etki.
Bunlar, iptacopan ile araştırma amaçlı oral monoterapinin birincil sonlanım noktasını karşılayan ve tüm ikincil sonlanım noktalarında klinik olarak anlamlı faydalar sergilediği Appoint-Pnh Faz 3 çalışmasının özet sonuçlarıdır. İlaç şirketi Novartis tarafından bugün yayınlanan bir notta yer alan veriler, ilk kez Avrupa Kan ve İlik Nakli Derneği’nin (Ebmt) 49. yıllık toplantısında sunuldu.
“Bu veriler, iptacopanın oral bir ilaç olarak bu yıkıcı hastalığın klinik yönetimini değiştirme potansiyelinin altını çiziyor. Hâlihazırda mevcut tedavilerle gözlemlenen hemoliz ve yorgunluktaki iyileşmeye ek olarak, iptacopan ile tedavi edilen hemolitik PNH’li hastalar ayrıca anti-C5 monoklonal antikorlarla elde edilemeyen anemide bir iyileşme elde ediyor” dedi. araştırmacı, çalışmanın eş lideri, Uluslararası Pnh İlgi Grubu başkanı ve Avellino’daki Aorn San Giuseppe Moscati’de aplastik anemi ve paroksismal noktürnal hemoglobinüri için Referans Merkezinin Hematoloji ve Hematopoetik Nakil Operasyonel Birimi Direktörü. “Appoint-Pnh’nin sonuçları – çalışmanın diğer araştırmacı yardımcı başkanı, Saint-Louis Hastanesi, Greater Paris Üniversite Hastanesi’nden Fransız Régis Peffault de Latour, Md, PhD – ekliyor – gözlemlenen tolere edilebilirlik ve güvenlik profilleriyle tutarlı. Apply-Pnh çalışmasında ve kan nakli ihtiyacını neredeyse tamamen ortadan kaldırarak oral iptacopan ile hemolizi kontrol etme olasılığını vurgulamaktadır”.
EPN – şirketi açıklıyor – komplementin aracılık ettiği nadir, kronik ve ciddi bir hematolojik hastalıktır. Anti-C5 monoklonal antikorlarla (immün yanıtta yer alan bir tamamlayıcı bileşen, ed) tedaviye rağmen, PNH’li kişilerin büyük bir yüzdesi anemik, yorgun ve kan nakline bağımlı kaldığından, önemli ölçüde karşılanmamış ihtiyaçlarla karakterize edilir. Dünya çapında milyonda yaklaşık 10-20 kişinin bu hastalıktan muzdarip olduğu tahmin edilmektedir.
Appoint-Pnh çalışması ayrıca ikincil sonlanım noktalarıyla ilişkili olarak klinik olarak anlamlı faydalar gösterdi. Hastaların tahminen %62,8’i, kırmızı kan hücresi transfüzyonuna ihtiyaç duymadan 12 g/dL veya daha yüksek hemoglobin seviyelerine ulaşmıştır. “Uygula-Phn ve Appoint-Pnh klinik deneylerinin sonuçları – Novartis İtalya’nın CSO ve Tıbbi İşler Başkanı IM’si Paola Coco’nun yorumunda bulunuyor – iptacopanın, insanların yaşamlarını ağır şekilde etkileyen bir hastalık olan Epn’nin tedavisindeki potansiyelini doğruluyor. kendilerini, henüz etkili bir yanıtın tanımlanmadığı zorluklarla karşı karşıya buluyorlar. EPN’deki düzenleyici makamlara yapılan ilk bildirimlerin sonuçlarını güvenle beklerken – diye ekliyor – iptacopan’ı fazlı diğer tamamlayıcı aracılı hastalıklarda araştırmaya devam ediyoruz. III, diğer patolojilere neden olur”.
Hastaların tahmini yüzde 97,6’sının 24. haftada kırmızı kan hücresi transfüzyonlarından bağımsızlık kazandığının altını çizmek önemlidir. 24 haftalık deneme süresi boyunca ani hemoliz (Bth) klinik olayı veya majör advers vasküler olay (Mave) gözlenmedi. Laktat dehidrojenaz (Ldh) seviyeleri 24. haftada başlangıca göre %83,55 azaldı. Hastalar ayrıca, genel popülasyonda bildirilenlere benzer mutlak seviyelere ulaşan ‘Kronik hastalık tedavisinin fonksiyonel değerlendirmesi – Yorgunluk’ skorunda başlangıçtaki 10,75’lik düzeltilmiş ortalama artışla yorgunlukta klinik olarak anlamlı iyileşmeler bildirdiler.
Iptacopan – notu sonlandırır – daha önce bildirilen verilerle tutarlı bir tolere edilebilirlik ve güvenlik profili göstermiştir. En sık bildirilen yan etkiler enfeksiyonlardı (hastaların %40.0’ında, özellikle Covid-19 [15,0%] ve üst solunum yolu enfeksiyonları [12,5%]), baş ağrısı (%27.5) ve ishal (%7.5), dört ciddi yan etki.