Çalışmalarını HIV’e adamış ve adamaya devam eden birçok bilim insanını “büyüleyen bir zorluk” var: Bir çift ‘moleküler makas’ ile enfekte hastalardan virüsün DNA’sını ortadan kaldırabileceklerHIV pozitifliğin tam anlamıyla bir hastalık haline gelmesini önlemek için bugün ömür boyu almak zorunda oldukları tedavilerden onları sonsuza kadar kurtarıyor. Pasquale Ferrante bu amacı, bu sözü gerçekleştirmek için çalışan araştırmacılardan biridir. Halihazırda Milano Devlet Üniversitesi’nde profesör olan uzman, ABD’deki Temple Üniversitesi ile bir sistemin geliştirilmesi için işbirliği yaptı. HIV genomunu kesebilen gen düzenleme tekniği hücrelerin içine dahil edilmiştir. Bu tür çalışmalar devam etti ve bugün Amerika Birleşik Devletleri’nde insanlar üzerinde bir deneme yapılıyor. Ferrante, Dünya AIDS Günü’nde AIDS’e karşı mücadelenin yeni sınırlarını değerlendiren Adnkronos Salute’a, “1-2 yıl içinde” etkililik konusunda önemli verilere sahip olacağımızı tahmin ediyorum.
“ABD düzenleyici kurumu FDA tarafından onaylanan deneme, 1. aşamayı geçti ve şu anda Amerika’da sadece güvenliği değil aynı zamanda zaman içindeki etkinliği de görmek için sonraki aşamalarla karşı karşıya olan 3-4 merkez var”, diye güncelliyor virolog. Deneyde yer alan deneysel tedaviye ‘EBT-101’ adı veriliyor ve HIV enfeksiyonu için Crispr’a dayanan ilk tedavi (intravenöz infüzyonla uygulanacak). “Bu, gerçekleşebilecek, beklenen sonuçları verebilecek bir gelecek – bunun nedenleri Ferrante – Bu olasılığı gördüğümüzde büyük bir coşkuyla karşıladığımız sonuçlar. Kesin bilgiye ulaşmanın en az bir veya iki yıl alacağını düşünüyorum”. “Sorun şu ki, hastaların virüsün aynı zamanda viral ‘sığınaklar’ olarak da adlandırılan hücrelerde olması ve tedavinin gerçekten etkili olduğundan ve başka yerde gizlenmiş virüs olmadığından emin olmak için bu saniyeyi beklememiz gerekecek. ve deneyin sonuna kadar üçüncü aşama”.
Bugüne kadar “ilk aşama iyi sonuçlarla sona erdi” (Veriler Ekim ayının sonunda yayınlandı, ed.) ve ikincisi daha yeni başladı. Şunun söylenmesi gerektiğini ekliyor Ferrante: Terapinin geliştirilmesi ve muhtemelen gelecekte ticarileştirilmesi için Temple ile işbirliği yapan biyoteknoloji şirketi Excision BioTherapeutics’in şu an için yalnızca Amerika Birleşik Devletleri’nde çalıştığını ve kısa bir sürenin bulunmadığını belirtmek gerekir. Deneylerin diğer ülkelerde de başlayabileceği ihtimali var”.
Bugün hala Temple’da yardımcı profesör olarak görev yapan İtalyan bilim adamı, eğer bu yaklaşım işe yararsa, şunun altını çiziyor: “yeni bir çağ açılıyor. Pek çok pozitif insan, patolojilerinin stabil olduğunu ve mevcut ilaçların kullanılması durumunda herhangi bir semptom olmayacağını bilmelerine ve görmelerine rağmen, bazen kendilerini problemlerini kalıcı olarak çözme arzusunu dile getirirken buluyorlar.”
Ferrante, DNA’nın ‘kes-yapıştır’ına dayanan bu tür bir tedavinin potansiyel maliyetlerine gelince, bunların çok yüksek olmayacağını umuyor. “Bilindiği gibi, yeni ultra gelişmiş tedaviler, hatta tümörler için Car-T tedavileri bile, bazı durumlarda fahiş maliyetlerle bireyselleştirilmiş tedaviler haline geliyor. Bu tedavinin gelecekte nasıl konumlanacağını göreceğiz.” etkili. Uzman, “Umarım maliyeti çok yüksek olmaz, çünkü aksi takdirde tedavi edilebilecek hasta sayısı daha az olur” diye konuştu.
“ABD düzenleyici kurumu FDA tarafından onaylanan deneme, 1. aşamayı geçti ve şu anda Amerika’da sadece güvenliği değil aynı zamanda zaman içindeki etkinliği de görmek için sonraki aşamalarla karşı karşıya olan 3-4 merkez var”, diye güncelliyor virolog. Deneyde yer alan deneysel tedaviye ‘EBT-101’ adı veriliyor ve HIV enfeksiyonu için Crispr’a dayanan ilk tedavi (intravenöz infüzyonla uygulanacak). “Bu, gerçekleşebilecek, beklenen sonuçları verebilecek bir gelecek – bunun nedenleri Ferrante – Bu olasılığı gördüğümüzde büyük bir coşkuyla karşıladığımız sonuçlar. Kesin bilgiye ulaşmanın en az bir veya iki yıl alacağını düşünüyorum”. “Sorun şu ki, hastaların virüsün aynı zamanda viral ‘sığınaklar’ olarak da adlandırılan hücrelerde olması ve tedavinin gerçekten etkili olduğundan ve başka yerde gizlenmiş virüs olmadığından emin olmak için bu saniyeyi beklememiz gerekecek. ve deneyin sonuna kadar üçüncü aşama”.
Bugüne kadar “ilk aşama iyi sonuçlarla sona erdi” (Veriler Ekim ayının sonunda yayınlandı, ed.) ve ikincisi daha yeni başladı. Şunun söylenmesi gerektiğini ekliyor Ferrante: Terapinin geliştirilmesi ve muhtemelen gelecekte ticarileştirilmesi için Temple ile işbirliği yapan biyoteknoloji şirketi Excision BioTherapeutics’in şu an için yalnızca Amerika Birleşik Devletleri’nde çalıştığını ve kısa bir sürenin bulunmadığını belirtmek gerekir. Deneylerin diğer ülkelerde de başlayabileceği ihtimali var”.
Bugün hala Temple’da yardımcı profesör olarak görev yapan İtalyan bilim adamı, eğer bu yaklaşım işe yararsa, şunun altını çiziyor: “yeni bir çağ açılıyor. Pek çok pozitif insan, patolojilerinin stabil olduğunu ve mevcut ilaçların kullanılması durumunda herhangi bir semptom olmayacağını bilmelerine ve görmelerine rağmen, bazen kendilerini problemlerini kalıcı olarak çözme arzusunu dile getirirken buluyorlar.”
Ferrante, DNA’nın ‘kes-yapıştır’ına dayanan bu tür bir tedavinin potansiyel maliyetlerine gelince, bunların çok yüksek olmayacağını umuyor. “Bilindiği gibi, yeni ultra gelişmiş tedaviler, hatta tümörler için Car-T tedavileri bile, bazı durumlarda fahiş maliyetlerle bireyselleştirilmiş tedaviler haline geliyor. Bu tedavinin gelecekte nasıl konumlanacağını göreceğiz.” etkili. Uzman, “Umarım maliyeti çok yüksek olmaz, çünkü aksi takdirde tedavi edilebilecek hasta sayısı daha az olur” diye konuştu.